日前，美国食品药品监督管理局（FDA）授予一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。Zanubrutinib是由百济神州自主研发的新型BTK抑制剂。这项认定的授予，标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。
据了解，这款BTK抑制剂诞生于百济神州位于北京昌平生命科学园的研发中心，药物的设计旨在最大化对BTK靶点的特异性结合率，同时最大程度地减少脱靶效应。
2018年8月和10月，百济神州先后向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，2项申请目前均已被药品审评中心（CDE）纳入优先审评通道，将有望于2019年内在中国首发上市。获批后，将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地投产。
突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）通道由美国FDA在2012年7月设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，研发中的新药若获得突破性疗法认定，FDA将提供多种形式的支持，包括FDA官员的指导，有高级管理人员参与的组织承诺，以及滚动式审评和优先审评的资格等。
通常而言，获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件，一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病，二是在重要的临床终点指标上，有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比，有根本性的突破，也就是说，针对一些严重未被满足的临床需求，这些药物在重要的临床研究终点上取得了显著的提高。
本次zanubrutinib获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。
2018年12月，在美国血液学年会（ASH）期间，北京大学肿瘤医院宋玉琴教授以口头报告的形式公布了zanubrutinib治疗复发/难治MCL的研究结果，她表示：“新型BTK抑制剂zanubrutinib在MCL患者中确实表现出优秀的疗效，在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，纳入了86例患者，总体缓解率（ORR）达到84%，而完全缓解（CR）率高达59%。同时，药物安全性也非常良好，3级以上不良反应发生率低。”
据悉，百济神州正在针对套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等多个适应证开展广泛的临床研究，包括七项在全球范围或中国进行的3期或关键性临床试验，其中，一项针对复发及难治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者对比伊布替尼的3期临床研究正在全球开展。目前，在全球范围内已有超过1500位患者接受了zanubrutinib的治疗。
此前，zanubrutinib曾先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，并在2018年7月，得到FDA授予快速通道资格，用于治疗WM患者。据了解，百济神州计划于2019年或2020年初向FDA提交新药上市申请。
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